曼彻斯特大学的研究人员称，与其他三种治疗方法相比，大剂量的异环磷酰胺是治疗儿童骨骼和软组织癌症的最佳方法。
在今天(05/06/22)举行的2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，曼彻斯特大学儿科和青少年肿瘤学研究负责人、临床高级讲师MartinMcCabe博士介绍了复发性和原发性难愈性尤文氏肉瘤的研究结果。
目前复发性和原发性难治性尤文氏肉瘤的五年生存率约为15%。尤因肿瘤很罕见，因为在英国每年只有大约60名儿童和年轻人被诊断出患有这种疾病。
尤文氏肉瘤复发没有标准的治疗方法。该研究评估了治疗这种疾病常用的四种化疗方案，以确定哪一种是最好的，但在2019年和2020年的研究中取消了两种方案，因为它们没有那么有效。
在一项比较异环磷酰胺和拓扑替康加环磷酰胺的分析中，研究人员显示，在研究登记后，患者无进展或二次恶性肿瘤的时间为5.7个月，而拓扑替康加环磷酰胺为3.7个月。
异环磷酰胺组患儿的中位总生存期为16.8个月，而拓扑替康加环磷酰胺组为10.4个月。
这是第一次对451名患者进行随机试验，以比较治疗这种疾病的不同化疗方法。
因为以前的研究是单臂试验或病例系列，直到现在还不能说哪种治疗最有效或毒性最大。
14岁以下的患者比14岁及以上的患者有更大的生存差异。
然而，异环磷酰胺引起的脑和肾毒性比拓扑替康加环磷酰胺更大。
异环磷酰胺和拓扑替康加环磷酰胺都有类似的发热性中性粒细胞减少症(发热和低于正常数量的中性粒细胞，一种白细胞)。
在儿童的生活质量评分中，异环磷酰胺优于拓替康+环磷酰胺，但在成人中没有。
McCabe博士说:“rEECur研究首次积累了四种广泛使用的化疗方案的随机数据，现在正在积累第五种方案的数据。
“在rEECur研究之前，为复发或难治性尤因肉瘤患者选择药物的基础薄弱，缺乏随机试验来告知临床医生或患者哪种治疗最有效和/或毒性最大。”
异环磷酰胺于1987年在美国首次被批准使用，其原理是在DNA中加入一个烷基，最终导致DNA链断裂，影响癌细胞的增殖能力。
关于这项研究
rEECurII/III期临床试验将复发性和原发性难治性尤因肉瘤患者随机分配到拓扑替康加环磷酰胺、伊立替康加替莫唑胺、吉西他滨加多西他赛或大剂量异环磷酰胺。患者年龄4-50岁(中位年龄19岁)。在III期比较中，主要终点为无事件生存期。次要结果包括OS、毒性和生活质量。在第一次和第二次中期评估中，接受伊立替康+替莫唑胺和吉西他滨+多西他赛的患者比其他治疗有更差的客观反应和无事件生存，因此两组患者停止招募。最终评估为拓扑替康加环磷酰胺与异环磷酰胺的III期评估。中位随访时间为40个月。
之所以选择这些方案，是因为在试验建立时，它们是欧洲用于复发/难治性尤文氏肉瘤的最广泛的方案。这些选择很重要，因为一些方案，特别是伊立替康加替莫唑胺和拓扑替康加环磷酰胺，在分子靶向药物的试验中被用作化疗的支柱。
rEECur试验由英国癌症研究和欧盟委员会资助，另外还有Aamu儿童癌症基金会、澳大利亚和新西兰儿童血液学和肿瘤学小组、澳大利亚和新西兰肉瘤协会全球健康网、食堂、德国癌症援助、瑞士儿科肿瘤组织和Zoé4life其他基金会。
发表评论